2017年2月22日

在罕见的疾病中,新药会在开始之前就停止膨胀

一项早期临床试验发现,与安慰剂相比,一种新型药物显着减少了患有罕见遗传病的患者的气道以及手,足和腹部肿胀的潜在威胁生命的发作。研究结果发表在 新英格兰医学杂志.

尽管这项小型研究旨在测试该药物的安全性,但是这一发现非常有希望,以至于加速的III期临床研究刚刚开始招募西奈山和其他地区的伊坎医学院的患者。该研究的共同主要作者,医学博士Paula Busse是西奈山的过敏免疫专家,也是伊坎医学院的副教授。

遗传性血管性水肿(HAE)这种疾病会导致反复出现且无法预测的全身肿胀发作。触发这些攻击的原因尚不清楚。

对37位1型或2型HAE患者进行的多中心,双盲,安慰剂对照1b期研究发现,所有使用300 mg剂量lanadelumab药物的参与者均无攻击,其中82%的人服用400毫克使用安慰剂的参与者中只有27%没有事故。

治疗数十名该病患者的Busse博士说:“ Lanadelumab似乎在HAE发作开始之前就停止了它的发作,这种预防方法对于患者而言可能是令人激动的新进展。”

荨麻疹是一种常见且使人衰弱的疾病,其中患者患有复发性荨麻疹,并经常伴有肿胀(血管性水肿)。它经常与生活质量下降有关。这通常是由于难以确定原因和找到适当的治疗方法。全球过敏和哮喘欧洲网络(GALEN)已启动一项计划,以认证满足特殊标准的患者护理中心,以实现荨麻疹患者的卓越护理。西奈山(医学博士Busse和皮肤病专家Lebwohl)被授予GALEN荨麻疹参考和卓越研究中心。信用:西奈山卫生系统

她说:“鉴于不确定何时会发作,一些HAE患者不愿旅行。” “这种疾病会在三到五天内产生肿胀,导致面部变形,无法使用手,难以行走,腹部变得非常疼痛。拥有一种可以持续治疗HAE的药物会很棒。”

Busse博士补充说,目前用于预防HAE攻击的疗法是可行的,但是也有一些缺点。需要每三到四天静脉注射一种称为C-1抑制剂的药物,另一种方法是使用称为雄激素(一种经过修饰的睾丸激素)的药丸,可能会使女性产生不必要的毛发生长,影响情绪,导致体重增加,影响脂质水平和肝功能,并抑制儿童生长。

另一方面,Lanadelumab是每两周注射一次的单克隆抗体,在该试验中被发现患者具有良好的耐受性。

HAE是一种常染色体显性遗传疾病,由已知为C1抑制剂的调节基因缺乏或功能异常所致。 C1抑制剂蛋白通常会抑制另一种称为缓激肽的蛋白的产生,这是肿胀的原因。如果没有功能正常的C1抑制剂,一个人会产生更多的缓激肽并消耗较少的缓激肽。缓激肽通过使血管扩张和渗漏液体而引起肿胀(血管性水肿)。

该研究包括广泛的血液分析,该分析密切跟踪了该药物如何成功抑制缓激肽的产生。

Busse博士说:“如果III期临床研究证实了我们所看到的益处,lanadelumab将使HAE患者的生活更加轻松。” “许多不喜欢并因此不使用当前治疗方法的患者很可能会选择这种新疗法,有望降低发病率和死亡率,并改善患者的生活质量。 与HAE。”

期刊信息: 新英格兰医学杂志

由...提供 西奈山医院

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