八月27,2018

研究人员发现第一种治疗方法可改善罕见心脏疾病的存活率

根据2018年ESC大会热线会议上发表的最新研究成果,Tafamidis是在罕见的心脏病中被称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的首个可提高生存率并减少住院率的治疗方法。 新英格兰医学杂志.

意大利博洛尼亚大学首席研究员克劳迪奥·拉佩齐(Claudio Rapezzi)教授说:“尚无专门批准用于治疗甲状腺素的药物 。 Tafamidis改善了生存率和生活质量,并减少了住院治疗,表明它可能是这些患者的有效疗法。这项研究的结果是,正在向监管机构提交营销批准书。”

运甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种罕见的进行性致命疾病。遗传形式是由TTR基因突变引起的,通常存在于50-70岁之间,而获得性(野生型)存在于60-80岁之间。当运输蛋白运甲状腺素蛋白变得不稳定和错误折叠,导致形成淀粉样蛋白并沉积在心脏中时,就会引起这种疾病。这会导致心肌僵硬并导致心力衰竭。

患者会出现心力衰竭常见的使人衰弱的症状,例如呼吸急促,疲劳,体位性低血压和晕厥,从而导致身体虚弱和生活质量下降。诊断后患者平均存活三到五年。没有批准的药物可以改善生存率,并且治疗仅限于控制症状。

Tafamidis使运甲状腺素蛋白稳定,防止错误折叠和淀粉样蛋白的形成。用这种疗法治疗会延迟转甲状腺素蛋白的神经系统进展 ,这是转甲状腺素蛋白错误折叠后淀粉样蛋白沉积在神经中的类似情况。该药物已在欧盟批准用于这种情况。

该药物尚未获准用于治疗甲状腺素转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病,但已获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认证和美国食品药品管理局(FDA)的快速通道认证。

ATTR-ACT Tria评估了下列药物的疗效和安全性 遗传性和获得性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性心肌病的患者。该试验从13个国家的48个中心招募了441位年龄在18-90岁的患者。患者按2:1:2的比例随机分配到他法米地80毫克,他法米地20毫克或 -每天口服一次,共30个月。

主要终点是从基线到30个月的全因死亡和心血管相关住院的分级组合。将两个他法米第组合并,并与安慰剂组进行比较。次要结果包括运动能力(通过六分钟步行测试评估)和健康相关的生活质量(使用堪萨斯城心肌病问卷评估)从基线到30个月的变化。

共有264名患者接受了该药物,177名患者接受了安慰剂。与安慰剂相比,他法米地显着减少了死亡和心血管相关的住院治疗(p = 0.0006)。在30个月的随访期间,接受药物治疗的78例患者(29.5%)死亡,而接受安慰剂的76例(42.9%)患者死亡-其中包括接受心脏移植或接受心脏机械辅助装置治疗的患者,因为这些患者被归类为死亡。分析。塔法米地组和安慰剂组的心血管相关住院率分别为52.3%和60.5%。

与安慰剂相比,该疗法还减少了六分钟步行距离和生活质量的下降。药物治疗后个体不良事件的发生率相似或更低。与治疗相关的研究药物停药 他法米地比安慰剂少见。

Rapezzi教授说:“ ATTR-ACT是迄今为止转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白性心肌病患者中最大的随机临床试验。该试验表明,在降低死亡风险和与心血管有关的住院治疗方面,塔法米迪优于安慰剂。塔法米迪还减少了这些患者的功能能力和生活质量,并具有良好的安全性。”

他总结说:“这些发现提供了有力的证据表明,塔法米迪是一种 对于 与运甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病有关,可以改变这种疾病的自然病史。”



更多信息: “ ATTR-ACT试验-他法米地在甲状腺素转运蛋白淀粉样蛋白心肌病中的功效和安全性” ESC Congress 2018

Mathew S. Maurer等。 ATTR-ACT 3期临床试验(转甲状腺素蛋白心肌病临床试验中的他法米地)的设计和原理, 循环:心力衰竭 (2017)。 DOI:10.1161 / CIRCHEARTFAILURE.116.003815

期刊信息: 新英格兰医学杂志

Provided 通过 欧洲心脏病学会
引文: 研究人员发现第一种治疗方法可改善罕见心脏病的存活率(2018年8月27日) 2020年10月13日检索 from //xasqxhb.com/news/2018-08-treatment-survival-rare-heart-condition.html
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