2019年12月3日

CRISPR-Cas9基因编辑显示极低的错误风险

信用:CC0公共领域

除了保证CRISPR-Cas9基因编辑技术可以提供新的人类疗法外,还需要确保其安全性。最近的一项研究表明,CRISPR-Cas9不会在斑马鱼中产生脱靶基因突变。这些结果发表在 遗传学前沿,确认动物模型中的先前数据表明,基因编辑对其余基因组的风险极小。

“我们的数据从以下方面增加了不断增长的重要工作量: CRISPR-Cas9基因编辑产生的意外突变极为罕见。”资深作者Nico Katsanis博士说,他是安妮·罗伯特·H·卢里·斯坦利·曼妮儿童研究所高级转化与遗传医学研究中心主任芝加哥儿童医院的Katsanis博士还是西北大学Feinberg医学院的儿科学和细胞与分子生物学教授。“这些发现有助于减轻人们对基因编辑的危害,这是对人类错误的担忧。我们的结果使人放心,该技术是一种有价值且有效的工具,对治疗遗传性疾病具有广阔的前景。”

CRISPR-Cas9已经在早期使用 用于癌症,镰状细胞病和儿童盲症。目前,研究人员从体内去除细胞,编辑靶基因,然后将其返回体内。

Katsanis博士及其同事对来自三代斑马鱼的50多种个体生物进行了全外显子组测序(WES),从而可以对基因编辑效果进行可靠的测试。斑马鱼是一种常用的实验动物,与人类共享大约70%的基因组。 WES用于识别基因组中编码蛋白质的部分的遗传变异,并构成人体细胞,组织和器官的基础。

“尽管我们的研究只是众多研究之一 ,这是独特的,因为我们研究了一大批相关动物,这些动物使我们能够以公正的方式筛选脱靶效应。”转译和遗传医学高级研究中心的合著者Erica Davis博士说。戴维斯博士是西北大学芬伯格医学院儿科与细胞和分子生物学的副教授。 ,我们的结果表明CRISPR-Cas9还是一种强大的研究工具,有助于我们充满信心地创建新的遗传疾病模型。”

更多信息: Marie R.Mooney等人(《 CRISPR-Cas9编辑的斑马鱼外显子组中的单个核苷酸变异分析》未显示脱靶通货膨胀的证据, 遗传学前沿 (2019)。 DOI:10.3389 / fgene.2019.00949

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