发现一种针对罕见眼病的新疗法可以预防失明

根据最近发表的一项研究，使用微创胰岛素样生长因子I阻断抗体teprotumumab的甲状腺眼疾病患者的症状，外观和生活质量得到改善。 新英格兰医学杂志.

这项随机，双盲，安慰剂对照试验是由Cedars-Sinai和全国其他医学中心的外科部门进行的。

甲状腺眼 疾病 是一种罕见的威胁视力的自身免疫病，可引起眼后的肌肉和脂肪组织发炎和肿大，导致眼睛鼓胀。除了鼓鼓的外观， 耐心 可以体验 双重视野 和光敏感度。该疾病可导致失明。

“研究表明， 药物治疗 teprotumumab可以有效逆转疾病的表现，为患者提供新的希望。”

患者在21周的时间内连续3周每周接受一次静脉药物治疗。结果显示：

• 服用teprotumumab的患者在服用两剂或六周后会发生有效反应。
• 24周后，研究表明，使用这种药物的人中有83％的人的眼球隆起明显减少，而使用安慰剂的人则为10％。
• 服用药物者的总缓解率为78％，而服用安慰剂的患者为7％。

这一新发现促进了美国食品药品监督管理局（FDA）快速商标批准，该商标以Tepezza的商标销售，使其成为首个获此条件批准的药物。

“除了高度侵入性的手术程序外， 甲状腺眼病 道格拉斯说：“没有真正的治疗选择。这是一个 医疗突破 使很大一部分患者能够迅速接受替代药物输注治疗，并且效果显着。”

Teprotumumab是完全 人类单克隆抗体 阻断了甲状腺眼病的炎症性自身免疫病理生理。

“这种治疗方法有可能改变疾病的发展过程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可以使患者免于需要多次侵入性手术的麻烦，”移植和眼科产品部副主任Wiley Chambers医师说。 FDA的药物评估和研究中心。