2020年9月10日

Miglustat改善患有Niemann-Pick C1型疾病的儿童和青少年的吞咽

信用:CC0公共领域

根据美国国立卫生研究院研究人员的一项研究,这种药物miglustat似乎可以稳定Niemann-Pick C1型儿童(CPC)(NPC1)的吞咽问题,该疾病是一种罕见的,最终致命的神经系统疾病。作者得出的结论是,该药物可以减缓NPC1病例的吞咽功能恶化,并减少因吸入或吸入食物或饮料而引起肺炎的风险。吸入性肺炎约占NPC1患者死亡的三分之二。

这项研究是由美国国立卫生研究院的尤妮斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发展研究所的福布斯·D·波特博士和美国国立卫生研究院临床中心的同事进行的。它出现在 JAMA神经病学.

NPC1是一个 导致神经和认知功能逐渐下降。尽管米格司他未经美国食品和药物管理局批准用于治疗NPC1,但人们认为该药物可稳定疾病中出现的神经系统恶化,并经常开具处方以治疗该疾病。先前的研究表明,通过减慢速度 ,米格司他可以稳定吞咽能力。但是,这些研究还没有记录患者的任何具体吞咽改善。

在当前的研究中,研究人员使用视频透视检查(对喉咙进行X射线扫描)来评估120例NPC1患者的吞咽功能。他们根据对喂食管的需求和其他有助于吞咽的干预措施以及食物和饮料进入呼吸道的可能性和程度对每次扫描进行排名。平均而言,三年中每年对患者进行一次评估。在这些药物中,有36个被处方使用miglustat,而24个没有。研究人员发现,与未服用米格司他的人相比,服用该药的人吞咽恶化的风险降低了91%,而服药的风险降低了72% 在气道中获取食物或饮料。

更多信息: Beth I. Solomon等。 Miglustat与C1型Niemann-Pick病的吞咽结局相关, JAMA神经病学 (2020)。 DOI:10.1001 / jamaneurol.2020.3241

期刊信息: 神经病学档案

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