2020年9月28日

研究为新批准的药物使用铺平道路

在辛辛那提儿童医院医学中心对一组罕见的称为高嗜酸性粒细胞综合征的疾病进行了二十年的研究之后,美国食品和药物管理局批准了Nucala(mepolizumab)药物用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征的患者。

高嗜酸性粒细胞综合症,也称为HES,是一组威胁生命的血液疾病,涉及高水平的嗜酸性粒细胞,一种在免疫系统中起重要作用的白细胞。随着时间的流逝,这些过高的嗜酸性粒细胞进入组织和器官并造成损害。迄今为止,高剂量的皮质类固醇用于降低嗜酸性粒细胞水平,以防止器官损害。然而, 耀斑仍然发生,这些疾病耀斑对人体造成危险的伤害。

FDA在9月25日的新闻发布中表示 该机构已批准Nucala(mepolizumab)用于12岁或12岁以上的HES患者六个月或更长时间,而没有其他可确定的非血液相关疾病原因。

辛辛那提过敏和免疫学部主任马克·罗森伯格说:“我们在辛辛那提儿童医院取得了全垒打,因为我们已经通过研究代表患者追求了本垒打已有二十年了。”辛辛那提儿童中心嗜酸性粒细胞疾病中心。

“我们专注于 ,这对患者来说是一个重大突破,”在相关的转化研究和FDA批准之前的美泊利单抗的临床试验中,Rothenberg补充道:“患有罕见疾病的人必须为改善治疗方法和标签上的药物而战。批准,这是一个漫长的旅程。”

Mepolizumab是一种阻断嗜酸性粒细胞生长因子IL-5的生物抗体,已于2015年获准用作哮喘药物。

Rothenberg说,FDA批准治疗高嗜酸性粒细胞综合征意味着“ HES患者可以选择一种治疗方案,以减少疾病发作并改善健康状况,而不会产生实质性副作用。”

Rothenberg将实验室的研究重点放在阐明过敏反应的机制上,尤其是在胃肠道和肺等粘膜组织中。

支持Rothenberg研究的资金包括来自竞选活动嗜酸性粒细胞疾病研究(CURED)的资助,该运动对FDA批准美泊珠单抗新用途的消息表示欢迎。

“这一决定对患者及其家属意义重大”,运动嗜酸性粒细胞疾病运动研究的创始人兼主任艾琳·科德洛夫(Ellyn Kodroff)说。 “获得FDA的批准可以使患者负担得起这种药物的保险范围,从而希望获得更好和更长的寿命。CURED非常自豪地筹集并捐赠了数百万美元,用于资助针对白细胞介素针对嗜酸性疾病(如美泊利珠单抗)的理论基础的转化研究确实,这项支持稀有嗜酸性粒细胞疾病未满足需求的持续研究正在改变生活。”

罗滕伯格(Rothenberg)于1990年代在哈佛大学攻读博士学位时开始研究嗜酸性粒细胞。那时他表现出IL-5参与人类疾病及其对嗜酸性粒细胞的影响。

在辛辛那提儿童医院,Rothenberg和世界各地的其他研究人员提供了证据,证明嗜酸性粒细胞是参与变应性疾病的促炎细胞。 Rothenberg及其同事为靶向嗜酸性粒细胞的理论做出了贡献,包括 有各种嗜酸性粒细胞疾病的患者。

在2008年,Rothenberg带领一个国际研究人员小组进行了一项随机临床试验,证明了美泊利单抗降低HES患者口服类固醇剂量的能力(Rothenberg . 新英格兰医学杂志 2008年3月20日; 358(12):1215-28。 DOI:10.1056 / NEJMoa070812。 Epub 2008年3月16日。PMID:18344568。

Rothenberg说,尽管达到了研究的主要终点,但FDA仍收紧了美泊珠单抗的批准标准。经过长达十年的研究,最终达到了FDA要求的终点,重点是美泊珠单抗在这种罕见疾病人群中的临床获益。

如最近的出版物中所述 变态反应与临床免疫学杂志 在针对青少年和成人HES的3期随机安慰剂对照试验的结果中,研究了mepolizumab的有效性和安全性后,显示mepolizumab减少了HES疾病发作的数量(鲁菲斯 . 变态反应与临床免疫学杂志 2020年9月18日; S0091-6749(20)31276-8。 DOI:10.1016 / j.jaci.2020.08.037)。该试验的108名患者来自39个中心和13个国家。



更多信息: Florence Roufosse等人,美泊利珠单抗在嗜酸性粒细胞增高综合征中的功效和安全性:III期随机安慰剂对照试验, 变态反应与临床免疫学杂志 (2020)。 DOI:10.1016 / j.jaci.2020.08.037
引文: 研究为新批准的药物使用铺平道路(2020年9月28日) 2020年11月1日检索 from //xasqxhb.com/news/2020-09-pave-newly-drug.html
本文件受版权保护。除了出于私下学习或研究目的进行的任何公平交易外, 未经书面许可,不得复制部分内容。内容仅供参考。

用户评论