2020年10月16日

研究性ALS药物可在临床试验中延长患者生存期

最近显示出一种实验药物,可减缓神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症(ALS)或Lou Gehrig病的进展,现已证明也可以延长患者的生存期。研究结果来自Sean M. Healey的研究人员进行的一项临床试验。&位于马萨诸塞州总医院(MGH)和生产这种药物的公司Amylyx Pharmaceuticals,Inc.的AMG ALS中心。 Amylyx开发了AMX0035,这是一项在CENTAUR试验中评估的研究性神经保护疗法,旨在减少运动神经元的死亡和功能障碍。

ALS是一种无法治愈的退化性疾病,会攻击大脑和脊髓神经细胞,从而逐渐影响个人的行动,说话,进食甚至呼吸能力。新的结果,在杂志上报道 肌肉和神经,提供了进一步的证据证明ALS患者在服用称为AMX0035的口服药物时可能会受益,该药物是苯基丁酸钠和牛磺脲二醇的组合。这些成分针对神经细胞产生能量的线粒体和蛋白质加工内质网中的氧化应激,以帮助防止神经变性。

在CENTAUR试验中,将137名ALS参与者随机一对一地接受AMX0035或安慰剂。最近,研究人员证明AMX0035在六个月内减缓了ALS疾病的发展,并影响了日常生活的各种活动,例如患者走路,说话,使用器皿或吞咽食物的能力。完成CENTAUR的患者有资格参加开放标签扩展(所有患者均接受AMX0035扩展),旨在评估药物的长期安全性和有效性。

研究人员近三年的生存分析纳入了所有参加CENTAUR的参与者,无论他们是否继续在开放标签扩展中使用AMX0035进行长期治疗。研究小组发现,最初随机接受AMX0035的参与者比最初随机接受安慰剂的参与者的中位寿命长6.5个月。

这项研究的负责人,希利与AMG中心研究人员Sabrina Paganoni医学博士说:“这些发现是向前迈出的重要一步,因为在该试验中,AMX0035的早期治疗与ALS患者的更长生存期有关。”在哈佛医学院和斯波尔丁康复医院担任ALS和物理医学与康复的助理教授。 “这些结果提供了充分的证据支持AMX0035在ALS治疗中的作用。下一步将取决于与监管机构的持续讨论。”

MGH的Healey&AMG ALS中心主任,MGH的神经病学负责人,哈佛医学院的Julieanne Dorn的神经病学教授Merit Cudkowicz医师,资深作者Merit Cudkowicz补充说:“这是最早显示出疗效的研究之一在功能和生存方面。我们希望这仅仅是许多新的ALS治疗方法的开始。”



更多信息: Sabrina Paganoni等人,参加ALS的苯基丁丁酸钠-牛磺二醇的CENTAUR试验的参与者的长期生存, 肌肉与神经 (2020)。 DOI:10.1002 / mus.27091
引文: 在临床试验中,研究用ALS药物可延长患者生存期(2020年10月16日) 2020年10月26日检索 from //xasqxhb.com/news/2020-10-als-drug-prolongs-patient-survival.html
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