2011年9月28日

用干细胞纠正镰状细胞病

(Medical Xpress)-使用患者&约翰霍普金斯大学的研究人员纠正了#146;自身的干细胞,纠正了导致镰状细胞病(SCD)的遗传改变,镰状细胞病是一种痛苦的,致残的遗传性血液病,主要影响非裔美国人。校正后的干细胞在试管中被哄骗成未成熟的红细胞,然后打开正常版本的基因。

研究小组告诫说,这项工作仅在实验室中完成,距患者临床使用尚有数年之遥,但应为开发用于SCD和多种其他血液疾病的基因疗法提供工具。

在8月31日在线发表在《血液》上的一篇文章中,研究人员说,他们距离为SCD患者开发可行的治疗方法或长期治疗方法还差了一步,这是由成人血红蛋白基因的单个DNA字母改变引起的,红细胞中的主要蛋白质需要携带氧气。继承了两个副本的人—每个父母一个—基因改变的原因是,红细胞呈镰刀状,而不是圆形。变形的红细胞会阻塞血管,导致疼痛,疲劳,感染,器官损伤和过早死亡。 

尽管有控制SCD症状的药物和止痛药,但唯一已知的治疗方法— achieved rarely —已经进行了骨髓移植。但是,由于绝大多数SCD患者是非裔美国人,而且很少有非裔美国人在骨髓注册处进行过注册,因此很难找到合适的供体,医学教授,副主任成林成博士说在血液学系从事基础研究,也是约翰霍普金斯大学细胞工程研究所的成员。“We’现在距开发细胞和基因治疗的组合方法更近了一步,这将使我们能够使用患者’自己的细胞来治疗它们。”

研究人员以约翰霍普金斯医院的一名成年患者为首例,首先将患者隔离’的骨髓细胞。产生诱导性多能干(iPS)细胞后—经过重新编程的成体细胞表现得像胚胎 —他们利用基因工程技术从骨髓细胞中提取了一份正常的血红蛋白基因来代替有缺陷的基因。

研究人员对300种不同的iPS细胞样本的DNA进行了测序,以鉴定出含有正确血红蛋白基因拷贝的DNA,并发现了4种。这些iPS细胞系中有3个没有’t在后续测试中合格。

 “iPS细胞的魅力在于,我们可以生长很多它们,然后诱使它们变成任何类型的细胞,包括红细胞,” Cheng said.

在他们的过程中,他的团队通过给予生长因子将校正后的iPS细胞转化为未成熟的红细胞。进一步的测试表明,正常的血红蛋白基因在这些细胞中正常开启,尽管还不到正常水平的一半。“我们认为这些未成熟的红细胞的行为仍像胚胎细胞,因此无法打开足够高水平的成人血红蛋白基因,” explains Cheng. “接下来,我们将学习如何正确地将这些细胞转化为成熟的红细胞。”

FDA仅批准了一种用于治疗SCD羟基脲的药物治疗方法,该药物的使用是由约翰·霍普金斯儿童医院儿科主任乔治·多佛(George Dover,M.D.)开创的。’的中心。在骨髓移植之外,经常输血和麻醉可以控制急性发作。



引文: 用干细胞纠正镰状细胞病(2011年9月28日) 2020年11月17日检索 from //xasqxhb.com/news/2011-09-sickle-cell-disease-stem-cells.html
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