2015年5月28日

研究表明遗传性气肿的治疗有效

具有里程碑意义的临床研究 柳叶刀 提供了令人信服的证据,表明对遗传引起的肺气肿的一种经常被忽视的疗法是有效的,并且减慢了肺部疾病的进展。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性疾病,即使不接触烟草烟雾也可能引起肺气肿。 Alpha-1抗胰蛋白酶(AAT)是在肝脏中产生的一种蛋白质,可以保护肺部。患有这种疾病时,AAT蛋白会在肝细胞中积聚,不会到达肺部以保护它们。增强疗法包括定期输注纯化的AAT蛋白,以提高血液和肺中该蛋白的水平。尽管该疗法已经使用了25年以上,但由于医生不确定这种疗法的有效性,因此使用有限。

这项研究“静脉强化 和在严重的α1抗胰蛋白酶缺乏症(RAPID)中的肺密度:一项随机,双盲,安慰剂对照的试验”,今天将在线发表,这将改变临床医生对这种疗法的理解,并鼓励他们在病情导致严重的肺气肿之前考虑早日使用。

通过在试验中使用CT扫描来测量患者的肺密度,研究人员能够克服与研究治疗效果相关的一些挑战。主任肯尼思·查普曼博士说:“现在,在我们的中心对这种治疗方法进行了研究,使用的是最敏感的肺部结构测量-放射学测量的肺密度-使我们能够比标准呼吸测试早得多地发现变化。”多伦多西部医院哮喘和航空中心的负责人以及多中心试验的加拿大研究负责人。 “我们现在可以肯定地说增强疗法是有效的,应该对由这种缺陷引起的肺气肿患者进行治疗。”

根据 加拿大医学会杂志,据信多达5%的慢性阻塞性肺疾病(COPD)患者患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症,但只有百分之四到百分之五的患有慢性阻塞性肺疾病的人被确定。即使诊断出缺乏症,通常也要延迟五到十年才能识别出这种特定的遗传问题是引起呼吸系统疾病的原因。

查普曼博士说:“增强疗法不仅可以保留肺部结构,而且还可以延长寿命。” “患有这种疾病的患者需要及时得到诊断和治疗,以确保他们得到最好的护理”。 Chapman博士补充说,这种治疗仅用于这种特定类型的肺气肿,而对那些更常见类型的肺气肿无益。 ,慢性支气管炎或COPD。

像Ken Bee这样的患者,已经被诊断出α1抗胰蛋白酶缺乏症,欢迎增加疗法是有效疗法的消息。肯(Ken)于七年前被确诊,自接受增强疗法以来,他的肺功能并未下降。 Bee说:“没有这种治疗,我的症状就会恶化。” “我希望更多的人会意识到它对患者的好处。”

由...提供 大学健康网

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