2015年8月18日

寺庙和福克斯追逐癌症中心试验药物和骨髓紊乱

寺庙大学医院和福克斯追逐癌症中心是费城唯一的两个网站,参与了国际阶段I,随机临床试验,在骨髓增生综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML)中测试了药物瓜伐他汀(SGI-110)。 MDS是一组骨髓紊乱,骨髓不会产生足够的健康血细胞。 AML是血液和骨髓的癌症。

SGI-110是新的下一代小分子 这抑制DNA甲基化 - 细胞用于控制基因表达的几种表观遗传机制之一,遗传指令用于合成的过程 。这些基因产物通常是蛋白质,在体内进行重要功能。异常DNA甲基化或异常甲基化与恶性肿瘤率增加有关。 SGI-110反转异常的DNA甲基化。

Jean-Pierre Issa,MD,寺院大学医学院的癌症研究和分子生物学研究所主任,狐狸追逐癌症中心的癌症表观学项目联合领导者是该研究的主要作者,已发表8月19日在期刊, 柳叶刀肿瘤学。他说这项研究是该药首次给予人类。 “目标是测量患有MDS或AML的患者的安全,并确定药物是否改变了患者的表观遗传书签,”伊斯州博士解释道。

该研究表明,在MDS和AML患者中,SGI-110易于耐受,易于施用,易于施用和生物学和临床活性。重要的是,有效的剂量相关的DNA去甲基化或异常DNA甲基化的逆转与药物治疗的患者的临床反应有关,响应者显示出比非响应者显着更高的去甲基化。 “这意味着该药物是安全的,那些患有更多变化的患者对药物的反应更多,”Issa博士说。

临床试验是在美国和加拿大的13个主要癌症中心进行的,治疗共有93名患者(74 AML和19 MDS)。

“这项研究导致了一项尚未公布的一项大型研究,”Issa博士说。 “这些研究中最令人兴奋的结果是该药物也开始了新的III期临床试验,如果成功,它可以导致FDA批准治疗白血病患者。”该第三阶段的研究刚刚在Fox L. Kropf,MD,寺庙骨髓移植计划的助理主任。

信息信息: 柳叶刀肿瘤学

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