November 2, 2017

基因替代TX有益于脊髓肌肉萎缩

(健康日) - 替代疗法在脊柱肌肉萎缩1型(SMA1)中有益,并且植物犬对脊柱肌肉萎缩的婴儿有益,根据11月1日在线发表的两项研究 新英格兰医学杂志.

M.D.,M.D.,俄亥俄州全国儿童医院研究所的基因治疗中心杰瑞R.Mendell,以及同事检查了编码突变基因的功能性替代杂交运动神经元1(SMN1)在SMA1中。十五例SMA1患者接受单剂量的静脉内腺相关病毒血清型9携带编码缺失蛋白质的SMN互补DNA(三剂量; 12接受高剂量)。研究人员发现,在20个月的年龄时,所有15名患者都活着和活动,而历史队列中的8%生存。

来自佛罗里达州奥兰多的Nemours儿童医院的理查德S. Finkel,以及同事于78年进行了一项随机的,双盲,假手动试验 。在预先确定的临时分析中,评估第一主要终点(电动机 - 里程碑响应)。研究人员发现,缺乏电动机 - 里程碑反应的婴儿的百分比显着提高了螺旋德森与 (41与0%),促使审判终止。最终分析的电动机 - 里程碑响应的百分比分别为51与0%。

“脊髓肌肉肌肉中的婴儿 那些接受NUSINERSEN的人更有可能活着,并且比对照组中的运动功能有所改善,“Finkel和同事写道。

来自Mendell研究的几位作者是Avexis的员工,部分资助了这项研究。 Finkel研究由生物原和Ionis药物资助。



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引文 : 基因替代TX有益于脊柱肌肉萎缩(2017年11月2日) 检索2021年6月11日 from //xasqxhb.com/news/2017-11-gene-tx-beneficial-spinal-muscular.html
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