十一月18,2019

可能针对早衰的新治疗策略

早衰是一种非常罕见的疾病,它影响约1800万儿童,并导致因心血管疾病并发症而导致的过早衰老和青春期死亡。在对小鼠和人类细胞的研究中,瑞典Karolinska研究所和IFOM(意大利FIRC分子肿瘤研究所)的研究人员已经确定了如何将反义寡核苷酸疗法用作该疾病的新治疗选择。结果发表在杂志上 自然通讯.

早衰症,或Hutchinson-Gilford 综合征,具有遗传原因,并与progerin(一种在细胞核中发现的lamin A蛋白的缺陷形式)有关。该突变抑制细胞分裂,是由本研究的共同作者玛丽亚·埃里克森(Maria Eriksson)在2003年发现的。受影响的儿童通常在青春期早期死于心血管疾病的并发症。

到目前为止,已经以不同方式测试了十几种早衰疗法,但是当涉及到 对早衰患者进行的研究结果令人失望。

“我们已经看到 在对小鼠的治疗中,但对人类的影响却很小。因此,我们需要重新考虑并找到治疗这种疾病的新方法,”卡罗林斯卡研究所生物科学与营养学系教授玛丽亚·埃里克森说。

在这项新发表的研究中,研究人员使用早衰症儿童的细胞样本显示了染色体远端端粒的功能受损以及所谓的端粒非编码RNA的积累。通过添加用于使有害基因失活的反义寡核苷酸,研究人员能够降低端粒非编码RNA的水平。这导致细胞分裂更加正常化,这可能会改善患者的状况并延长其寿命。

“在以相同方式治疗的基因改变的早衰小鼠模型中,我们看到最大预期寿命显着增加,增长了44%, ,增长了24%,”埃里克森研究小组的前博士后,这项研究的合著者奥古斯丁·索拉-卡瓦哈尔(Agustin Sola-Carvajal)说,“这些结果非常令人鼓舞。”

在健康受试者中也发现了Progerin,并且观察到Progerin会随着年龄的增长而增加,这表明该结果对于正常的衰老和与年龄有关的疾病可能也很重要。

Eriksson说:“需要更多的研究来评估健康个体中相对较低的早老蛋白水平如何导致衰老和与年龄相关的疾病。” “有趣的是,现在反义寡核苷酸已被包括在高级临床试验中,这些药物中的一些已经在美国被FDA批准。”



更多信息: “抑制端粒DNA损伤反应可改善Hutchinson-Gilford早衰综合症的有害表型”, 自然通讯 (2019)。 DOI:10.1038 / s41467-019-13018-3
期刊信息: 自然通讯

Provided 通过 卡罗林斯卡学院
引文: 针对早衰的可能新治疗策略(2019年11月18日) 2021年1月7日检索 from //xasqxhb.com/news/2019-11-treatment-strategy-progeria.html
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