July 28, 2020

Alzheimer的实验药物可能有助于患有自闭症的儿童

由特拉维夫大学人类分子遗传学部和生物化学系的Illana Gozes教授领导的广泛国际研究,发现了在阿尔茨海默氏症患者中的Tau蛋白的沉积物,从7岁的自闭症儿童的后期脑中占组织中。

孩子患有ADNP综合症,一种导致ADNP缺乏/故障的突变 至关重要 。根据这些发现,研究人员测试了一个 叫做午睡,最初为阿尔茨海默病开发了 在ADNP综合征的模型中,突变诱导阿尔茨海默氏症状的症状。实验是成功的,受损的神经受损,如返回正常功能的细胞。

该研究是与Tau Blavatnik计算机科学,Sheba Medical Center和欧洲各种研究机构的研究人员密切合作进行的,包括捷克共和国的生物技术研究所Biocev,该大学希腊塞萨洛尼基省亚里士多德大学安特卫普在比利时,和大学医院中心在萨格勒布,克罗地亚。该研究于7月13日发表于期刊 翻译精神病学.

Gozes教授解释说,目前的研究是基于从一个7岁男孩的大脑带来的组织,其中ADNP综合症在克罗地亚死亡。 “当我们将后期ADNP综合征脑组织与没有ADNP综合征的年轻人的脑中的组织进行比较时,我们发现了ADNP儿童的TAU蛋白的沉积物,这是一种表征阿尔茨海默病的病理学,”Gozes教授说。

研究人员然后“处理”受损的神经样细胞,其具有与死者儿童的突变类似于称为午睡的药物候选者。休息是在戈萨斯教授的实验室开发的,最初是用来帮助治疗阿尔茨海默病的疾病。 “小睡实际上是正常ADNP蛋白的短暂活跃片段,”Gozes教授说。 “当我们向携带AdNP突变的神经细胞添加午睡时,Tau蛋白正常与神经细胞骨架结合,细胞恢复到正常功能。

“午睡治疗成功恢复神经元样细胞模型的正常功能的事实,ADNP的损害提高了它可以用作ADNP综合征的补救措施,并且其严重影响,包括自闭症”戈兹教授继续。 “此外,由于与自闭症有关的其他遗传疾病的特征在于大脑中的Tau病理,我们希望这些综合症的人们还能在未来的休息治疗中受益。”

NAP(也称为CP201)被美国食品和药物管理局归类为“孤儿药物”,目前正在通过Coronis神经学公司通过Coronis神经学患儿童临床试验的预备阶段。

在该研究的另一阶段,研究人员试图扩大他们对导致ADNP综合征的突变的影响的理解。为此,它们从死者儿童组织中提取了遗传物质mRNA(信使RNA),并在同一儿童中进行了约40个蛋白的表达分析,由mRNA编码。还进行了全遗传测序以确定从患有ADNP综合征的三个其他儿童服用的白细胞中的蛋白质表达。

在使用先进的生物信息化计算工具的遗传测序中获得的所有数据进行深入研究。将数据与来自健康个体的蛋白质表达数据的在线数据库进行比较,揭示了综合征的儿童常见的各种特征,但与这些蛋白质的正常外观非常不同。

Gozes教授得出结论认为“这些发现的重要性是导致ADNP综合征的突变损害着广泛的基本蛋白质,其中一些蛋白质有些是与其他事物的TAU蛋白质结合并损害其功能。这会产生各种各样的功能血液中脑和其他组织的病理学作用 ,其中一个是Tau沉积物的形成,已知是阿尔茨海默病的特征。

“我们通过本研究积累的广阔和深入知识开辟了进一步广泛和多样化的研究。我们希望并相信我们最终将达到制定一种药物或药物,这将有助于患有自闭症的儿童产生的毒品基因突变。“



更多信息: Iris Grigg等,年轻自闭症脑中的部位疗法:新型生物标志物和治疗目标, 翻译精神病学 (2020)。 DOI:10.1038 / S41398-020-00904-4
信息信息: 翻译精神病学

Provided by 特拉维夫大学
引文: 阿尔茨海默氏症的实验药物可能有助于自闭症的儿童(2020年7月28日) 检索到6月2021年6月1日 from //xasqxhb.com/news/2020-07-experimental-drug-alzheimer-children-autism.html
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